现在基因编辑治病的技术发展得怎么样了？

基因编辑治病用于疾病致病主要有两个方向，针对胚胎的基因编辑，对致病基因进行编辑修复，甚至“设计婴儿”拥有特定相貌或智力。但是大部分科学家是不支持目前进行生殖细胞基因编辑的，认为可能会会导致无法预知的危险后果，对胚胎或者生殖细胞进行基因会永久性的改变DNA并一直遗传下去，现在科学对疾病和基因之间关系研究还存在不足之处，此外，目前成熟的CRISPR/Cas9系统存在一些缺陷，可能对非靶位点进行基因编辑导致脱靶效应，这限制了胚胎基因编辑的临床应用。

但支持者认为对胚胎基因编辑能够在婴儿出生之前就治疗遗传疾病，拥有广阔的未来。因此也有研究进行着，早在2015年4月中山大学副教授黄军利用CRISPR/Cas9技术，对导致β型地中海贫血的基因进行基因编辑。所选用均为无法发育成婴儿的胚胎，结果在操作过程中有部分胚胎死亡，编辑成功变成健康基因的只有少部分。2017年8月，美国俄勒冈健康与科学大学利用基因编辑成功从捐献者的精子和卵子受精的胚胎去除了肥厚型心肌病的致病MYBPC3基因

基于以上一些原因，目前基因编辑治疗主要都是针对个体特异性组织细胞进行基因编辑，而不是胚胎或者生殖细胞：

早在2015年11月，英国一位患白血病1岁小女孩成为世界上首位通过基因编辑技术的治疗并且获得成功，通过注射体外完成基因编辑的免疫细胞已经痊愈。

2016年10月，华西医学院卢铀的研究小组将晚期非小细胞肺癌患者的T细胞利用CRISPR-Cas9技术敲除一个PD-1编码基因，然后重新注入患者的血液——这可能会有助于患者免疫系统对癌症进行靶向清除。

2017年11月，美国一位亨特氏综合征的病患者Brain Madeux在接受体内基因编辑，首次通过体内基因编辑进行遗传病治疗。

2017年12月，David Liu教授和麻省总医院利用基因编辑技术成功治疗了患有进行性听力损失的“贝多芬鼠”小鼠的遗传性耳聋。

基因编辑技术虽然被寄予厚望，但是也有不利的消息，2018年1月斯坦福大学研究小组发现CRISPR-Cas9可能引发自身免疫反应，人体中普遍存在Cas9的抗体！