中国专家用砒霜治好了白血病（血癌），为什么没有获得诺贝尔奖？

三氧化二砷或者说砒霜只用于某些特定情况下的白血病提高生存率，并不能用于所有白血病类型，白血病目前还是死亡率极高的疾病，仅2015年全球就有35.35万人因白血病死亡。治疗手段可包括化疗、放疗、靶向治疗和骨髓移植等联合治疗，没有单一有效的治疗方法。如果谁真能找到有效方法治好白血病，估计得诺贝尔奖是没有什么问题。

2018年，Trisenox（三氧化二砷）联合维甲酸被FDA批准用于治疗低危性早幼粒细胞白血病（APL）和化疗后复发性APL，APL表现为t（15；17）易位或PML/ RAR基因表达。只有大约5%的白血病患者为罕见的急性早幼粒细胞白血病APL。这种癌症涉及骨髓和血液中异常白细胞的快速积聚，导致贫血、出血和易受感染，不属于恶性白血病，通过标准的化疗加上维生素治疗——5年生存率达80%。

2010年由中国包括卫生部长陈竺在内的研究小组和法国的研究人员确定了三氧化二砷是如何在白血病治疗中起作用的，结果发表在《science》。早幼粒细胞白血病APL患者基因突变产生了一种名为PML/RAR 蛋白，这种蛋白对癌细胞的生长和存活至关重要。当三氧化二砷存在时，三氧化二砷与PML/RAR 蛋白的锌指结构结合，结果导致多个PML/RAR 蛋白质聚集在一起形成不溶性蛋白质，而这种聚集体又被SUMO标记，然后融合蛋白被靶向降解（如下）。当蛋白质被破坏时，癌细胞就无法存活。

2013年发表《The new england journal of medicine》的研究结果证实，早幼粒细胞白血病APL患者在三氧化二砷治疗后，总生存率与化疗相比要更高（如下图），三氧化二砷血液毒性较小，感染较少，但肝毒性较大。

砷化合物已经在医学上使用了数千年，包括中国和古罗马，上世纪80年代，我国研究人员在发现砷是一些中药的活性成分后，首次将其用于治疗白血病。

同时FDA也警示急性早幼粒细胞白血病（APL）患者经三氧化二砷治疗后出现多种不良反应，如不治疗可致死亡。包括发烧、呼吸困难、急性呼吸窘迫、肺浸润、胸膜或心包积液、体重增加或周围水肿、低血压、肾、肝或多器官功能障碍等。如果出现不良反应，应立即开始大剂量皮质类固醇治疗和血流动力学监测，直至症状和体征消失。