这是一家初创公司Rubius Therapeutics的一个筹资项目,该公司的研发线是建立在生物反应器中大量生产和将红细胞武器化的途径上,其独创的红细胞治疗技术Red-Cell Therapeutics(简称RCTs),在癌症以及罕见病方面都展开了应用性研究。
就像目前正在使用从患者的免疫系统中改良t细胞CAR-T疗法(上图)来对抗癌症一样,生物技术公司Rubius Therapeutics RCTs疗法的目标是开发利用血红细胞的靶向疾病治疗,他们的治疗方法“超级血液”本质上是利用红细胞运输治疗蛋白质。这种蛋白质可以为治疗特定的疾病而量身定做,将改造后红细胞注入患者体内,最终这种超血只占患者身体总血量的不到1%。该公司希望开发一种超级血液,替代患有罕见疾病患者中缺失的酶,同时治疗癌症和自身免疫性疾病,如狼疮和1型糖尿病。与t细胞疗法不同的是,红细胞疗法并不需要个性化。在他们的网站上,Rubius Therapeutics声称只需要一个万能血(O型血)的捐赠者来“产生足够的治疗剂量来治疗成百上千的不同的病人”。
Rubius Therapeutics最近完成了1亿美元的融资。此前该公司2017年6月从投资者筹集到了1.2亿美元。因为是创业公司,基本上属于秘密运作,不会公开研究进展,所以不知道该技术研究进展,但是该公司第一个目标是治疗苯丙酮尿症,目前还没有完成进入临床,所以离治疗癌症还有很远的路,但是该公司能够得到投资者青睐,应该也有一定的技术实力和不错的进展,《Nature Biotechnology》曾经评选出的8个掌握突破性技术的生物技术创业公司中就有它。 可能要过一段时间,RCTs治疗方法才可能得到广泛应用,毕竟,他们现在不过是一个概念。首先,必须开发这些治疗方法,然后通过一系列的临床试验来确定它们的有效性。